겸형 적혈구 빈혈증(SCD) 소아 환자에 대한 성공적인 임상 결과 달성
산실리오 파마슈티컬스 컴퍼니(이하 SPCI)가 5~17세 소아 겸형 적혈구 빈혈증(Sickle Cell Disease, SCD) 환자들을 대상으로 경구용 연질 젤라틴 투여제 알테미아(AltemiaTM)의 효능과 안전성을 평가하는 3상 임상시험 결과를 지난 1일 발표했다.
겸형 적혈구 빈혈증은 혈액 세포막 내의 특정 단백질 아미노산의 불균형으로 특징지어지며 혈구 점착 증가, 만성 염증, 응고 활성 및 적혈구 파괴 증가 등을 유발해 통증과 VOC(혈관폐색위기), 장기손상 등을 일으키는 원인이 된다.
연구에 기반해 SPCI는 질병의 영향을 받은 혈액 세포막의 균형을 회복하기 위해 회사의 독점적인 어드밴스드 리피드 테크놀로지(Advanced Lipid Technologies®, ALT®) 플랫폼을 통해 배합된 특정 지질의 조합인 알테미아(Altemia™)를 개발했다.
주요 평가 변수는 혈액 세포막의 지방산 농도에서 위약과 비교한 기준선의 변화를 측정하는 것이었다. 통계적 유의성은 알테미아(AltemiaTM)로 치료한 환자에게서 4주 이내에 달성됐다.
응고(D-Dimer 검사), 염증(C-반응성단백질 검사) 및 점착(E-셀렉틴) 등 SCD의 임상 양상과 관련된 핵심 요소에서 통계적으로 유의미한 개선이 치료 8주 후 나타났다. 임상적으로 유의미한 VOC 감소 또한 관찰되었다. 치료와 관련된 SAE(중대이상반응)은 보고되지 않았다.
피험자의 94%가 시험을 완료했으며 이 중 대부분이 약물의 안전성과 효능을 지속적으로 모니터하는 라벨공개 연장연구(open label extension phase)에 참여하겠다고 결정했다.
SPCI 사장 겸 CEO인 프레데릭 D. 산실리오(Dr. Frederick D. Sancilio) 박사는 “지난 수십 년 간 겸형 적혈구 빈혈증의 효과적이고 안전한 치료법은 발견되지 않았다. 이번에 성공적인 다기관 무작위배정 이중맹검 임상연구의 결과는 이 치명적인 질병을 앓는 전세계 환자들에게 안전하고 효과적인 새로운 치료법을 제시할 수 있을 것이다”고 말했다.
SPCI 최고의료책임자 애드리안 L. 라비노비치(Adrian L. Rabinowicz, MD) 의학박사는 “하루 한 알 작고 부드러운 젤라틴 캡슐로 투여되는 이 안전하고 쉬운 치료법이 겸형 적혈구 빈혈증 치료에 중요하고 획기적인 발전을 가져올 것이다. 알테미아(AltemiaTM)의 임상적 효능 및 안전성은 향후 이 프로그램의 발전을 분명히 보장한다”고 말했다.
데이터에 대한 추가 분석이 진행 중이며 SPCI는 이 연구의 상세 자료를 학회 저널 및 향후 학술대회에 제공할 예정이다. 회사는 미국식약청(U.S. Food and Drug Administration, FDA) 및 유럽의약품기구(European Medicines Agency, EMA) 관계자들을 만나 알테미아(AltemiaTM) 개발의 다음 단계를 논의할 계획이다.
겸형 적혈구 빈혈증(Sickle Cell Disease, SCD) 개요
겸형 적혈구 빈혈증(Sickle Cell Disease, SCD)은 유전적 장애로 헤모글로빈 변이(HbS)와 혈액 세포벽의 특정 지질 결핍을 유발한다. 이러한 이상은 염증 상태를 만들고 적혈구 및 백혈구가 서로 달라붙으려는 성향이 증가해 발작성 혈관폐색(episodic occlusions of blood vessels), 재관류 손상, 극심한 통증 등을 유발한다. 궁극적으로 다수의 소아들의 경우 장기손상 및 뇌졸중으로 전개된다. 미국에만 약 10만 건의 SCD 사례가 존재하며 치료법은 제한적이다. 이 환자군의 치료 비용은 50억 달러를 초과할 것으로 예측된다.
알테미아(Altemia™) 개요
알테미아(Altemia™)는 SCD 치료를 위해 개발 중인 당사의 독점적인 제품 후보다. 알테미아(Altemia™)는 질병 치료에 특화된 어드밴스드 리피드 테크놀로지(Advanced Lipid Technologies®, ALT®)를 사용해 배합된 지질의 혼합제로 구성된다. 이 약물은 소형의 부드러운 젤라틴 캡슐 안에 들어있으며 겸형 적혈구 빈혈증 환자들의 VOC 발병, 빈혈, 장기손상 및 기타 합병증을 줄이기 위해 하루 한번 복용하도록 되어 있다.
변이된 헤모글로빈(HbS)은 특정 지질을 파괴하고 VOC 발생을 높이는 계기를 유발한다. 알테미아(Altemia™)는 이런 계기가 효력을 발생시키는 것을 방지하기 위해 이러한 지질을 보충하도록 고안되었다.
